我国的生物医药发展正处于高速发展及变革的阶段阶段，国家层面出台众多的政策引导及促进提升医药产业水平，全球化与创新合作成为未来的焦点。医药企业，特别是我国国内药企面临的前所未有的挑战与机遇。企业必须通过国际化合作创新积极应对，加强生物制药研发，引进海外项目，缩短研发周期，开展短期/长期商务合作，尽快在市场中占据一席之地。

新药的研发不是信手捏来，而应该以实际的临床价值来选择研发的重点。

癌症是严重威胁人类健康的一大恶性疾病，大部分恶性肿瘤的预后差，患者生存时间短，缺乏可治愈的手段，亟需新的治疗技术和治疗药物。也正是因为疾病的难治性，临床需求的迫切性，使得抗肿瘤药物成为创新药研发的热点。据世界卫生组织(WHO)的数据显示，自从2007年超越降血脂药后，抗肿瘤药一直是全球医药市场的领头羊，2012年的销售额超过700亿美元。但是随着药物创新难度不断提高，过去的几十年里，各国制药企业在抗肿瘤药物领域的投入也不断增长。

据统计，2016年上半年FDA共批准了4个创新药和13个新的适应症。4个创新药包括4月11日批准的第一个治疗17p染色体缺失导致的慢性淋巴细胞性白血病的BCL-2抑制剂Venclexta（艾伯维/基因泰克），获得FDA加快审批、突破性疗法授权、优先审评、孤儿药地位；4月25日批准的治疗进行性肾细胞癌的酪氨酸激酶抑制剂Cabometyx（Exelixis），获得FDA突破性疗法授权、快速通道审评和优先审评；5月18日批准的第一个治疗转移性膀胱移行细胞癌的PD-1配体1抑制剂单克隆抗体药物Tecentriq（基因泰克），获得FDA突破性疗法授权、加快审批、优先审评，是该治疗领域的首创药物；以及6月1日批准的用于定位生长抑素受体阳性表达神经内分泌瘤的放射性诊断试剂Netspot（ADVANCED ACCELERATOR APPLICATIONS USA INC），获得FDA优先审评。这些药物凸显近年来抗肿瘤药研发管线的创新趋势。

在我国，《2014年中国抗肿瘤药物市场调研报告》认为，目前我国抗肿瘤药物市场规模在400亿元左右，年均增速在20%左右。为了摆脱国内市场过度依赖进口原研药的尴尬局面，政府从财政到政策大力支持推动药物研发，药品研发逐渐火热。仿制药实用、周期短，但全新的一类新药研制才是我国医药的核心竞争力，作为化学合成物，1.1类新药可以说是中国药企走向国际舞台的必备王牌。据统计，2013年到2014年上半年，国家食品药品监督管理总局CFDA批准的1.1类新药临床申报名单中，已知功能的抗肿瘤药物共33项，约占申报名单的30%，无疑是最受药企重视的种类。

目前在研药物的数量不断增长，其研发线特点实适应症分布与疾病谱一致。据GBI研究报告，2016年第一季度，在研抗肿瘤药物以乳腺癌、肺癌及结直肠癌产品为主导，其研发管线增长均超过15%。除中枢神经系统疾病和免疫疗法产品在研数量稍有降低之外，其余治疗领域在研药物数量增长都超过5%。女性健康产品尽管是最小的治疗领域，却是增长最快的领域，研发线增长55%。

未来新药的研发或青睐于生物类似药，2016年FDA批准Zarxio的上市，这是美国批准的第一个生物类似药，打开了一类新型生物制品的大门，可能会有助于控制生物制品不断上升的成本。可以预期，2016年FDA待批准的生物类似药的数量将上升。目前已有4个抗肿瘤生物类似药的生产者提交了BLA申请，其中的3个FDA已受理。此外，口服抗肿瘤药物也是一个增长点，因其较注射给药途径更为方便，在研药物比5年前更为常见，且口服药物占据抗肿瘤药总成本的比重也较前更大。

从作用对象上看这些抗肿瘤药物主要可以分为三类：

第一类作用于肿瘤相关酶，如广东东阳光的莱洛替尼和华东医药的迈华替尼，这两种为酪氨酸激酶抑制剂，抑制人体内原癌基因或致癌RNA病毒的产物，控制癌细胞增殖。

第二类作用于信号传导通道，如恒瑞医药的皮肤癌药物环咪德吉，其通过抑制异常的刺猬信号通路(Hedgehog通路)来调控人体干细胞的增殖，控制肿瘤干细胞的自我更新。

第三类则是靶点抑制剂，如必贝特医药的双替尼他，对PI3K蛋白激酶和组蛋白脱乙酰酶(HDAC)进行双靶点抑制，影响癌细胞重要的信号传导、产物合成，从而控制灭杀癌细胞。

综合来说，研发三类药品各有利弊。第一类药品药效明显，研发成本相对较低，但其通常也会影响人体的正常运转，如被抑制的酪氨酸激酶在人健康时对细胞生长、增殖、分化中具有重要作用，且可能会有多家药企具有相似功能的替代物；第二类药品亦有类似缺点，且成本更高，可此类新药倘若抑制信号通道时可显着降低肿瘤并发症发生率，则将极具竞争力；第三类药品靶点打击，针对肿瘤细胞治疗，对人体影响相对最小，可研发中亦有成本过高、风险过高的缺点。

随着癌症发病率不断提高，抗肿瘤药物和免疫调节剂已经成为样本医院购药金额排名第一的药物。我国是全球新发癌症最多的国家，在如此大的刚性需求下，国内抗肿瘤药物市场发展迅猛，而当前对于抗肿瘤药物的需求处于供不应求的状况，不能满足的治疗需求又是药物创新的直接驱动。

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